توماس فولر | صور SOPA | صاروخ لايت | صور جيتي
UniQure قالت الشركة يوم الأربعاء إنها تخطط للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على العلاج الجيني التجريبي لمرض هنتنغتون، وذلك بعد أشهر من انتقاد قادة الوكالة السابقين للأدلة التي تدعم التطبيق.
وقالت UniQure إن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أعلنت في اجتماعها الأخير أن تحليلًا لمدة ثلاث سنوات من دراسة المرحلة 1/2 من شأنه أن يدعم الموافقة السريعة على العلاج الجيني لشركة UniQure لمرض هنتنغتون، وهو مرض وراثي نادر يدمر الخلايا العصبية في الدماغ تدريجيًا. ونتيجة لهذا الاجتماع، تخطط شركة UniQure لتقديم طلبها إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في الربع الثالث من هذا العام.
وأكد مسؤول في إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أن الوكالة والشركة اتفقتا على مسار لتقديم طلب التسويق والموافقة السريعة على العلاج بناءً على البيانات السريرية الموجودة. وقال المسؤول في بيان إن إدارة الغذاء والدواء “لا تزال ملتزمة بالعمل مع UniQure لتحديد المسار التنظيمي الذي يخدم المرضى الذين يعانون من مرض هنتنغتون وعائلاتهم، مع الحفاظ على التزام الوكالة بالمعايير العلمية الذهبية”.
ارتفعت أسهم UniQure بنسبة 70٪ يوم الأربعاء.
تمثل إرشادات إدارة الغذاء والدواء الجديدة انعكاسًا مذهلاً عما كانت عليه في شهر مارس، عندما أخبرت الجهة التنظيمية شركة Uniqure أن بيانات التجارب السريرية الخاصة بها لن تدعم التطبيق وانتقدت الشركة علنًا. أصبحت UniQure مثالًا رئيسيًا في سلسلة من الانعكاسات حيث قالت الشركات إن إدارة الغذاء والدواء قد غيرت توجيهاتها السابقة، مما ألحق الضرر الشديد بصانعي أدوية الأمراض النادرة. تم اتخاذ العديد من هذه القرارات في عهد مفوض إدارة الغذاء والدواء السابق مارتي مكاري، الذي ترك الوكالة في شهر مايو.
في مقابلة أجريت في فبراير مع بيكي كويك على قناة CNBC، وصف المفوض آنذاك مكاري معاملة UniQure دون تسميتها، قائلًا إن الوكالة تعرضت لضغوط للموافقة عليها على الرغم من أنها لم تظهر “أي فائدة”. ثم قالت UniQure إن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لم تتمكن من الاتفاق على أن البيانات المستقاة من تجربة سريرية تقارن العلاج الجيني لـ UniQure مع تحكم خارجي كافية لدعم التطبيق.
وأكد مسؤول كبير في إدارة الغذاء والدواء في ذلك الوقت للصحفيين أن إدارة الغذاء والدواء أرادت من شركة UniQure إجراء تجربة مضبوطة بالعلاج الوهمي لإثبات أن علاجها “يساعد الناس بالفعل”. يتم إعطاء العلاج الجيني مباشرة إلى الدماغ من خلال عملية جراحية تستغرق ساعات طويلة، وقالت UniQure إنه سيكون من غير الأخلاقي إخضاع الأشخاص لإجراءات زائفة.
مرض هنتنغتون، المعروف أيضًا باسم رقص هنتنغتون، هو مرض تنكس عصبي بسبب طفرة في جين هنتنغتين، HTT.
كاترينا كون/مكتبة الصور العلمية | مكتبة صور العلوم | صور جيتي
وبدلاً من ذلك، قامت الشركة بمقارنة تطور الأشخاص الذين تلقوا العلاج بالتطور النموذجي لمرض هنتنغتون باستخدام قاعدة بيانات خارجية. باستخدام هذا النهج، أدى العلاج الجيني لشركة UniQure إلى إبطاء تطور المرض بنسبة 75% في تجربة المرحلة 1/2.
وبمباركة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، تخطط UniQure الآن لاستخدام نفس البيانات التي خضعت للتدقيق لدعم تطبيقها. ومن شأن الموافقة السريعة أن تسمح بوصول علاج UniQure إلى السوق بشرط أن تثبت الشركة الفائدة في دراسة أخرى.
قالت UniQure يوم الأربعاء إن إدارة الغذاء والدواء تريد التوافق مع تصميم تلك الدراسة، بما في ذلك مقارنة العلاج بمعايير الرعاية الحالية بدلاً من إجراء زائف. وقالت UniQure إنها ملتزمة بإجراء تلك الدراسة وتتوقع الانتهاء من تلك الخطط قبل تقديم طلبها.
UniQure ليست الشركة الوحيدة التي شهدت تراجعًا في حظوظها بعد رحيل ماكاري وغيره من كبار القادة، بما في ذلك المدير السابق لمركز التقييم والأبحاث البيولوجية فيناي براساد والمدير السابق لمركز تقييم الأدوية والأبحاث تريسي بيث هيج. التجديد أعلنت مؤخرًا أنها ستسعى للحصول على الموافقة على دواء سرطان الجلد التجريبي للمرة الثالثة.
